carglumaatzuur
Samenstelling
Carbaglu Orphan Europe SARL
- Toedieningsvorm
- Tablet, dispergeerbaar
- Sterkte
- 200 mg
Ucedane Lucane Pharma
- Toedieningsvorm
- Tablet, dispergeerbaar
- Sterkte
- 200 mg
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). |
| OTC | Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol. |
| MNT | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Carglumaatzuur is een middel dat geïndiceerd is voor de zeldzame aandoening hyperammoniëmie als gevolg van de ziekte N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie. In individuele gevallen is de toepassing waardevol gebleken.
Voor carglumaatzuur bij hyperammoniëmie ten gevolge van andere oorzaken, is over de plaats in de medicamenteuze behandeling geen advies vastgesteld.
Indicaties
Carbaglu:
- Behandeling van hyperammoniëmie ten gevolge van:
- primaire N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie;
- isovaleriaanacidemie;
- methylmalonacidemie;
- propionacidemie.
Ucedane:
- Behandeling van hyperammoniëmie ten gevolge van:
- primaire N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie.
Dosering
De tablet heeft een breukgleuf om twee gelijke helften mogelijk te maken, en kan afhankelijk van het merk in twee of vier gelijke delen worden verdeeld.
Hyperammoniëmie ten gevolge van N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie:
Volwassenen en kinderen:
Carbaglu, Ucedane: De behandeling mag vanaf de eerste levensdag worden begonnen. Aanvankelijk 100–250 mg/kg lichaamsgewicht per dag in 2-4 doses. Op basis van de plasma-ammoniakconcentratie de dosering aanpassen. Het is niet altijd noodzakelijk tijdens de therapie de dosis te verhogen op basis van het lichaamsgewicht. De onderhoudsdosering varieert van 10–100 mg/kg in 2-4 doses.
Aanbevolen wordt de individuele gevoeligheid van carglumaatzuur te testen voordat een langdurige behandeling wordt gestart. Bij een comateus kind is de startdosis 100–250 mg/kg/dag. Vóór elke toediening de plasma-ammoniakconcentratie bepalen; binnen enkele uren na toediening moet deze genormaliseerd zijn. Bij een patiënt met matige hyperammoniëmie is de testdosis 100–200 mg/kg/dag gedurende 3 dagen met een constante inname van eiwitten en herhaaldelijk metingen van de concentratie ammoniaplasma (vóór en 1 uur na de maaltijd); pas de dosis aan om de ammoniakconcentraties normaal te houden.
Hyperammoniëmie ten gevolge van isovaleriaanacidemie, methylmalonacidemie of propionacidemie:
Carbaglu: Begindosering 100 mg/kg lichaamsgewicht per dag in 2–4 doses, zonodig tot maximaal 250 mg/kg per dag in 2–4 doses. Daarna de dosering aanpassen om normale ammoniakplasmaspiegels te handhaven.
Toedieningsinformatie: toedienen vóór de voeding of innemen voor de maaltijd. De tabletten in ten minste 5–10 ml water oplossen en onmiddellijk innemen of via een nasogastrische sonde inspuiten.
Bijwerkingen
Vaak (1-10%): toegenomen transpiratie.
Soms (0,1-1%): bradycardie. Braken, diarree. Koorts. Gestegen transaminasenwaarden.
Verder is gemeld: huiduitslag.
Interacties
Er zijn van dit middel geen interacties bekend.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend. Ja, bij dieren. Bij ratten is bij supratherapeutische doses enige invloed op het lichaamsgewicht van de zogende dieren gezien.
Advies: Het geven van borstvoeding is gecontra-indiceerd.
Contra-indicaties
Zie de rubriek Lactatie.
Waarschuwingen
De plasmaspiegels van ammonia en aminozuren dienen binnen de normaalwaarden gehouden te worden.
Aangezien er weinig veiligheidsgegevens zijn over het gebruik van carglumaatzuur is controle van lever-, nier-, en hartfuncties en van hematologische parameters streng aanbevolen.
In geval van lage eiwittolerantie kan eiwitarme voeding en suppletie van arginine aangewezen zijn.
Overdosering
Symptomen
Sympathicomimetische reactie (tachycardie, hyperhidrose, verhoogde bronchiale secretie, verhoogde lichaamstemperatuur en rusteloosheid).
Therapie
Dosisvermindering.
Neem voor meer informatie over een vergiftiging met carglumaatzuur contact op met het Nationaal Vergiftigingen Informatie Centrum.
Eigenschappen
Carglumaatzuur is een analogon van N-acetylglutamaat, de natuurlijke activator van carbamoylfosfaatsynthetase (eerste enzym van de ureumcyclus). Verstoring van de ureumcyclus geeft geen acidose, ketose of hypoglykemie, maar manifesteert zich als een direct toxisch effect van ammoniak op het centrale zenuwstelsel. Carglumaatzuur bewerkstelligt een daling van de ammoniakconcentratie in bloed en een stijging van het ureumgehalte in bloed en urine. Een normalisatie van de plasma-ammoniakconcentratie wordt gewoonlijk binnen 24 uur bereikt, waardoor het risico van neurologische complicaties afneemt. Indien toediening plaatsvindt vóórdat permanente hersenschade is opgetreden, heeft het kind een normale groei en psychomotorische ontwikkeling.
Kinetische gegevens
| Resorptie | ca. 30%. |
| T max | ca. 3 uur. |
| V d | ca. 40 l/kg. |
| Metabolisering | gedeeltelijk, tot onder andere glutaminezuur. Het eindproduct van het metabolisme is CO2. |
| Eliminatie | 9% onveranderd in de urine en maximaal 60% in de feces. Een gedeelte als CO2 via de longen. |
| T 1/2el | max. 28 uur. |
Geneesmiddelgroep
carglumaatzuur hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren.