mercaptamine
Samenstelling
Cystagon (als bitartraat) Orphan Europe SARL
- Toedieningsvorm
- Capsule
- Sterkte
- 50 mg, 150 mg
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). |
| OTC | Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol. |
| MNT | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Voor mercaptamine is geen advies vastgesteld over de plaats in de medicamenteuze behandeling.
Indicaties
- Behandeling van bewezen nefropathische cystinose.
Dosering
Bij bewezen nefropathische cystinose:
Algemeen:
Het doel van de behandeling is de cystineconcentratie in de leukocyten lager te houden dan 1 nanomol hemicystine per mg eiwit. De begindosis moet ¼–1/6 bedragen van de verwachte onderhoudsdosering, met een geleidelijke toename over 4–6 weken om intolerantie te vermijden. De behandeling onmiddellijk beginnen na het stellen van de diagnose voor een maximale werking.
Volwassenen en kinderen > 12 jaar of > 50 kg lichaamsgewicht:
Onderhoudsdosering 2 g per dag, verdeeld over 4 doses. Bij onvoldoende effect en goede tolerantie eventueel ophogen tot maximaal 1,95 g/m² lichaamsoppervlak per dag. Bij huid– of botafwijkingen de dosering verlagen.
Kinderen tot 12 jaar:
1,30 g/m² per dag (= ca. 50 mg/kg per dag), verdeeld over 4 doses. Voor kinderen tot 6 jaar de capsules openen en de inhoud over voedsel strooien (melk, aardappelen). Hierbij zure dranken zoals sinaasappelsap vermijden, omdat het poeder hiermee niet goed mengt.
Innemen met of na de maaltijd.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): misselijkheid, braken, diarree, anorexie. Pyrexie, lethargie.
Vaak (1-10%): hoofdpijn, encefalopathie, asthenie. Buikpijn, slechte adem, dyspepsie, gastro-enteritis. Abnormale huidgeur, huiduitslag. Afwijkende leverfunctietest.
Soms (0,1-1%): anafylactische reacties. Nervositeit, hallucinaties, slaperigheid, stuipen. Maag-en darmulcera, nefrotisch syndroom. Leukopenie. Haarverkleuring, huidstriae, kwetsbare huid (molluscoïde pseudotumor op ellebogen). Gewrichtshyperextensie, pijn in de benen, genu valgum, osteopenie, compressiefractuur, scoliose.
Interacties
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren remt mercaptamine de prolactinesecretie.
Advies: Gebruik ontraden, met name tijdens het 1e trimester.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Ja.
Advies: Gebruik is gecontra-indiceerd.
Contra-indicaties
- overgevoeligheid voor penicillaminen.
Zie ook de rubriek Lactatie.
Waarschuwingen
De cystineconcentratie in de leukocyten in het begin van de behandeling bepalen, 5–6 uur na orale toediening en daarna eenmaal per maand. Na het bereiken van de onderhoudsdosering de bepaling iedere 3–4 maanden uitvoeren. Dialysepatiënten en getransplanteerde patiënten tolereren mercaptamine soms minder goed, waardoor meer bijwerkingen kunnen optreden. Bij hen wordt een nauwkeuriger controle van de leukocytaire cystineconcentratie aanbevolen.
Bij bijwerkingen van het maag-darmkanaal of het centrale zenuwstelsel in het begin van de behandeling, de behandeling tijdelijk onderbreken en geleidelijk weer beginnen verbetert de tolerantie.
Regelmatig het bloedbeeld controleren.
De molluscoïde pseudotumor op de ellebogen, die lijkt op de verschijnselen van het syndroom van Ehlers-Danlos, is gemeld bij kinderen, meestal bij een dosering boven de maximale dosis van 1,96 g/m³/dag. Deze huidlaesies gaan soms gepaard met vasculaire proliferatie, huidstriae en botlaesies. De resultaten van histopathologisch onderzoek wijzen op angio-endotheliomatose. Regelmatige huidcontrole is aanbevolen en zo nodig röntgenonderzoek van het bot overwegen.
Het is niet aangetoond dat mercaptamine de afzetting van cystinekristallen in het oog voorkomt.
Overdosering
Eigenschappen
Mercaptamine ofwel cysteamine passeert door vrije diffusie plasma- en lysosomale membranen en accumuleert in de zure lysosomen. Daar reageert het met het geaccumuleerde cystine tot cysteïne, dat snel de lysosomen verlaat. Een reactie van mercaptamine met gevormd cysteïne tot een disulfide vindt ook plaats, waarna deze via het lysinecarrier-systeem de lysosomen verlaat. Mercaptamine vermindert hierdoor de cystinestapeling in sommige cellen bij cystinose en vertraagt de ontwikkeling van nierfalen (o.a. syndroom van Fanconi).
Kinetische gegevens
| T max | na ca. 1½ uur. |
| Eliminatie | vnl. met de urine als sulfaat. |
| T 1/2el | 4–5 uur. |
Geneesmiddelgroep
mercaptamine hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, aminozuren.