elosulfase alfa
Samenstelling
Vimizim BioMarin Europe Ltd
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 1 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 5 ml
Bevat tevens: sorbitol.
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). |
| OTC | Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol. |
| MNT | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Voor behandeling van het syndroom van Morquio A komt behandeling met elosulfase α in aanmerking. De resultaten van de behandeling zijn gering, waarbij de gunstige effecten nauwelijks opwegen tegen de ongunstige effecten. Het effect van elosulfase op de remming van de ziekteprogressie op de lange termijn is niet bestudeerd.
Indicaties
Mucopolysaccharidose, type IVA (Morquio A-syndroom).
Dosering
Vóór de infusie met elosulfase α een antihistaminicum, eventueel met een antipyreticum, toedienen.
Mucopolysaccharidose, type IVA:
Volwassenen en kinderen:
Aanbevolen dosering: i.v. als infuus: 2 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week.
De infusievloeistof vóór gebruik verdunnen tot een totaal volume van 100 ml (bij een lichaamsgewicht < 25 kg) of 250 ml (bij een lichaamsgewicht ≥ 25 kg). De infusievloeistof in ca. 4 uur toedienen. Bij toediening van 100 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 3 ml/uur, indien verdraagbaar, na 15 min verhogen met 3 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 6 ml/uur, tot max. 36 ml/uur. Bij toediening van 250 ml infusievloeistof is de initiële infusiesnelheid 6 ml/uur, indien verdraagbaar na 15 min verhogen met 6 ml/uur en daarna elke 15 minuten met 12 ml/uur, tot max. 72 ml/uur.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Dyspneu. Koorts, koude rillingen. Orofaryngeale pijn, buikpijn, misselijkheid, braken, diarree.
Vaak (1-10%): overgevoeligheid. Myalgie.
Soms (0,1-1%): anafylaxie.
Verder is gemeld: compressie van de halswervelkolom.
De meeste bijwerkingen zijn infusiereacties, zie ook Waarschuwingen en Voorzorgen en bovenaan Doseringen.
Interacties
Er zijn van dit middel geen interacties bekend.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Ja, bij dieren, bij de mens onbekend. Theoretisch wordt er geen systemische blootstelling via de moedermelk verwacht.
Advies: Weeg het risico van het gebruik van dit geneesmiddel in combinatie met het geven van borstvoeding af.
Contra-indicaties
Waarschuwingen
Infusiereacties: deze kunnen bestaan uit allergische- en gastro-intestinale reacties. Anafylaxie en andere ernstige allergische reacties zijn gemeld in klinische onderzoeken, daarom alleen toedienen onder medisch toezicht. In verband met het optreden van allergische reacties dient 30-60 min vóór infusie antihistaminica, eventueel met antipyretica toegediend te worden. Afhankelijk van de aard moet bij het optreden van infusiereacties de toediening vertraagd of stopgezet worden. Wees voorzichtig bij het opnieuw toedienen als deze (allergische) reacties zich hebben voorgedaan.
Compressie van de halswervelkolom: is waargenomen in klinisch onderzoek bij patiënten die elosulfase α kregen toegediend. Geadviseerd wordt te controleren op symptomen van compressie zoals rugpijn, verlammingsverschijnselen en urinaire- en/of fecale incontinentie.
De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij ouderen (> 65 jaar).
Overdosering
Eigenschappen
Recombinante vorm van humaan N-acetylgalactosamide-6-sulfatase (GALNS) verkregen uit ovariumcellen van de Chinese hamster. Een tekort aan dit enzym leidt tot opstapeling van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat in het lysosomale compartiment van cellen in het hele lichaam. Opstapeling leidt tot uitgebreide cel-, weefsel- en orgaandisfunctie. Opname van elosulfase α in de lysosomen leidt tot een herstelde GALNS-activiteit en verhoogt daarmee het katabolisme van glycosaminoglycanen, keratansulfaat en chondroïtine-6-sulfaat.
Kinetische gegevens
| T max | ca. 3 uur. |
| Metabolisering | afbraak door hydrolyse. |
| Eliminatie | omdat elosulfase α wordt afgebroken als een endogeen peptide, spelen de lever en nieren bij de eliminatie van het geneesmiddel een minder belangrijke rol. |
| T 1/2 | ca 8 min, tijdens de behandeling oplopend tot ca. 36 min. |
Geneesmiddelgroep
elosulfase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.