galsulfase
Samenstelling
Naglazyme BioMarin Europe Ltd
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 1 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 5 ml
Bevat 0,8 mmol (18,4 mg) natrium per flacon.
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). |
| OTC | Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol. |
| MNT | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom heeft enzymvervangende therapie met galsulfase een positief effect op het uithoudingsvermogen en het urinaire glycosaminoglycanen-gehalte. Mogelijk heeft de behandeling een positief effect op het beloop van de aandoening, de gegevens overwerkzaamheid, effectiviteit en veiligheid zijn echter beperkt.
Indicaties
Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose VI (MPS VI, N-acetylgalactosamine-4-sulfatasedeficiëntie, Maroteaux-Lamy-syndroom).
Dosering
Overweeg premedicatie met antihistaminica of antipyretica, zie rubriek Waarschuwingen en voorzorgen.
Het benodigde aantal flacons ca. 20 min voor toediening uit de koelkast nemen.
Als langdurige enzymsubstitutie bij mucopolysaccharidose VI:
Volwassenen en kinderen vanaf 5 jaar:
1 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per week als i.v. infusie gedurende 4 uur, waarbij circa 2,5% van de dosis tijdens het eerste uur wordt geïnfundeerd en de rest in de daaropvolgende 3 uur.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): angio-oedeem. Hypertensie. Dyspneu, verstopte neus, faryngitis. Misselijkheid, braken, gastro-enteritis, buikpijn, navelbreuk. Areflexie, hoofdpijn. Conjunctivitis, troebeling van cornea. Ooorpijn, gehoorstoornis. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Pijn (op de borst). Malaise, koorts, rigor. Artralgie. Positieve test voor IgG-antilichamen tegen galsulfase.
Vaak (1-10%): hypotensie. (Slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme. Tremor. Erytheem.
Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock. Bradycardie, tachycardie. Cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu. Paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie.
Interacties
Er zijn geen interacties met galsulfase bekend.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Advies: Gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding staken.
Contra-indicaties
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening.
Waarschuwingen
Wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen.
Bij een acute met koorts gaande luchtwegaandoening uitstel van infusie overwegen.
Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50%–25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50%–25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen.
Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend.
Omdat er weinig ervaring is met hervatting van de behandeling na langdurige onderbreking, voorzichtig zijn omdat er in theorie meer kans is op een overgevoeligheidsreactie. Als ernstige allergische overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen zorgen dat apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig zijn.
Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie.
De veiligheid en werkzaamheid bij mensen met nier- of leverinsufficiëntie, bij kinderen jonger dan 5 jaar en bij patiënten ouder dan 65 jaar zijn niet vastgesteld.
Overdosering
Eigenschappen
Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamysyndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.
Kinetische gegevens
| Metabolisering | via peptidenhydrolyse. |
| V d | 0,3 l/kg. |
| T 1/2el | 23 min. |
Geneesmiddelgroep
galsulfase hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.