idursulfase
Samenstelling
Elaprase Shire Pharmaceuticals
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 2 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- 3 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). |
| OTC | Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol. |
| MNT | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Ondanks het ontbreken van gegevens over de effecten van enzymvervangende therapie met idursulfase op de lange termijn (> 3 jaar) kan deze behandeling vanwege het doorgaans positieve effect op het beloop van de aandoening worden toegepast bij patiënten met mucopolysaccharidose II. Gegevens over het effect van idursulfase bij jonge kinderen (< 5 jaar) met de sterk progressieve vorm van mucopolysaccharidose II (MPS IIA) zijn nog niet beschikbaar.
Indicaties
Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose II (Hunter-syndroom, MPS II).
Dosering
Behandeling mag alleen worden toegepast door een arts of professionele zorgverlener met ervaring in de behandeling van patiënten met MPS II of andere erfelijke stofwisselingsziekten.
Volwassenen en kinderen ≥ 5 jaar:
I.v. infusie: 0,5 mg/kg lichaamsgewicht 1×/week. gedurende 3 uur; indien geen infusiereacties optreden kan de infusieduur geleidelijk worden verlaagd tot 1uur.
Bij patiënten die reeds een aantal keren klinisch zijn behandeld en die de infusies goed verdragen thuisbehandeling onder medisch toezicht overwegen.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiereacties zoals koorts, hoofdpijn, huiduitslag, jeuk, urticaria, en hypertensie, roodheid in het gezicht; zwelling op de infusieplaats. Buikpijn, misselijkheid, braken, dyspepsie, diarree. Dyspneu, piepende ademhaling, pijn op de borst.
Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. Aritmie, tachycardie, cyanose, hypotensie. Hypoxie, bronchospasme, longembolie, hoesten, tachypneu. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, erytheem, artralgie.
Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.
Interacties
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Gebruik ontraden.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend. Ja, bij dieren.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.
Contra-indicaties
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.
Waarschuwingen
Wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij acute met koorts gaande luchtwegaandoeningen uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij ernstige longaandoeningen en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkomen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet.
Patiënten met een volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen.
Bij ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reacties de behandeling onmiddellijk staken; bij eerdere anafylactische reacties idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.
Over toediening bij nier- of leverinsufficiëntie, bij kinderen < 5 jaar en bij patiënten > 65 jaar zijn geen gegevens bekend.
Overdosering
Eigenschappen
Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken.
Kinetische gegevens
| V d | 21–25% van het lichaamsgewicht. |
| Metabolisering | via peptidenhydrolyse. |
| T 1/2 | ca. 48 min. |
Geneesmiddelgroep
idursulfase hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.