velaglucerase alfa
Samenstelling
VPRIV Shire Pharmaceuticals
- Toedieningsvorm
- Poeder voor infusievloeistof
- Sterkte
- 400 E
Bevat na reconstitutie 100 E/ml. Bevat tevens: 12,15 mg Na.
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). |
| OTC | Over the counter, dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. Aan de vergoeding van bepaalde zelfzorgmedicatie zijn nadere voorwaarden verbonden. Deze zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. Deze voorwaarden kunnen betrekking hebben op de indicaties, de duur van de behandeling en het voorschrijven volgens een richtlijn/protocol. |
| MNT | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
De effectiviteit van velaglucerase alfa is vergelijkbaar met die van imiglucerase. Geadviseerd wordt velaglucerase alfa voor te schrijven bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 op basis van een behandelingsprotocol, gezien de moeilijke indicatiestelling en de onduidelijkheid over de optimale dosering en de effectiviteit. Het eerste voorschrift dient te geschieden door een gespecialiseerde arts verbonden aan een academisch ziekenhuis.
Aan de vergoeding van velaglucerase alfa zijn voorwaarden verbonden, zie Regeling zorgverzekering, bijlage 2.
Indicaties
Langdurige enzymvervangingstherapie (EVT) bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.
Dosering
Ziektebeheersing moet gebeuren onder leiding van artsen die bekend zijn met de behandeling van de ziekte van Gaucher. De individuele respons op alle relevante klinische verschijnselen nauwkeurig volgen en aan de hand hiervan het doseerschema aanpassen. Als de infusies gedurende ten minste 3 infusies goed verdragen worden, kan de arts besluiten de patiënt te laten overstappen op thuisinfusie.
Als langdurige enzymsubstitutietherapie bij de ziekte van Gaucher (type 1):
Volwassenen en kinderen vanaf 4 jaar:
60 E/kg 1×/2 weken als i.v.-infusie gedurende 60 minuten; op geleide van de respons de dosering aanpassen; max 60 eenheden/kg. Bij eerder gebruik van imiglucerase voor de ziekte van Gaucher type 1 kan worden overgeschakeld in dezelfde dosering en frequentie.
Bij ouderen, lever- of nierfunctiestoornissen: geen aanpassing van de dosering nodig.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): infusiegerelateerde reacties (meestal tijdens de eerste 6 maanden) waaronder hoofdpijn, duizeligheid, asthenie, vermoeidheid en koorts. Botpijn, gewrichtspijn en rugpijn.
Vaak (1-10%): infusiegerelateerde reacties waaronder hypertensie, hypotensie, misselijkheid. Blozen, overgevoeligheidsreacties, tachycardie, buikpijn, huiduitslag, urticaria, verlengde APTT.
Interacties
Er is geen onderzoek naar interacties met velaglucerase alfa uitgevoerd
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens onvoldoende gegevens; bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Verhoogde ziekteactiviteit kan tijdens de zwangerschap worden ervaren, weeg de risico’s en voordelen van gebruik van velaglucerase alfa tijdens de zwangerschap zorgvuldig af.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Advies: Verhoogde ziekteactiviteit kan tijdens de kraamperiode worden ervaren, weeg het risico van het gebruik van velaglucerase alfa in combinatie met het geven van borstvoeding af.
Contra-indicaties
Overgevoeligheid.
Waarschuwingen
Wees voorzichtig bij patiënten die eerder antistoffen of overgevoeligheidsreacties hebben ontwikkeld tegen andere enzymvervangingstherapie.
Infusiegerelateerde reacties kunnen worden verminderd door het verlagen van de infusiesnelheid, door toediening van antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden en/of het onderbreken van de toediening gevolgd door een hervatting met een verlengde infusietijd. Recidiverende infusiegerelateerde reacties kunnen worden voorkomen met antihistaminica en/of corticosteroïden vooraf. Bij ernstige infusiegerelateerde reacties en bij verlies van werkzaamheid testen op aanwezigheid van antistoffen.
Overdosering
Eigenschappen
Velaglucerase alfa is een met recombinant-DNA-technologie geproduceerd glycoproteïne, dat gebruikt wordt als aanvulling op, of vervanging van β-glucocerebrosidase (het enzym dat de hydrolyse van glucocerebroside naar glucose en ceramide in het lysosoom katalyseert). Het vermindert de hoeveelheid geaccumuleerde glucocerebroside en corrigeert de pathofysiologie van de ziekte van Gaucher. Velaglucerase alfa verhoogt de hemoglobineconcentratie en het aantal bloedplaatjes en vermindert het lever- en miltvolume bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.
Kinetische gegevens
| Resorptie | snel via de mannose-receptor in de macrofagen. |
| T max | 40–60 min. |
| T 1/2el | 5–12 min. |
Geneesmiddelgroep
velaglucerase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.